El ensayo clínico corresponde al modelo de estudio que permite la evaluación experimental de la eficacia o efectividad y seguridad de una sustancia, medicamento, técnica diagnóstica o intervención terapéutica o preventiva en seres humanos. 

Objetivos de los ensayos clínicos

• Evaluar el comportamiento farmacodinámico de un medicamento o sustancia (absorción, distribución, metabolismo o excreción en el organismo humano)
• Establecer la eficacia para una indicación terapéutica, profiláctica o diagnóstica determinada
• Reconocer el perfil de reacciones adversas y establecer la seguridad
  
  

• Se considerará evaluación experimental aquel estudio en el que los sujetos sean asignados a a los grupos de intervención terapéutica de forma aleatoria, o se condicione, directa o indirectamente, el proceso de prescripción médica habitual.
• Se considerará siempre evaluación experimental aquel estudio en que se utilice una sustancia no autorizada o en condiciones de uso distintas de las autorizadas.
• No se considerará ensayo clínico la administración de una sustancia o medicamento a un solo paciente en el ámbito de la práctica médica habitual con el único propósito de conseguir un beneficio para él mismo (uso compasivo). La práctica médica y la libertad
  profesional de prescripción del médico no amparan, en ningún caso,
  ensayos clínicos no autorizados, ni la utilización de sustancias no permitidas o declarados a la autoridad sanitaria.

Fases de los estudios de investigación clínica

Fases del desarrollo clínico
Clásicamente el desarrollo clínico de un producto farmacéutico se divide en 4 fases consecutivas, que se pueden superponer. Estas fases se diferencian por los objetivos:

• Fase I: incluye los primeros estudios que se realizan en seres humanos que pretenden demostrar la seguridad del compuesto y orientar hacia la pauta de administración más adecuada para estudios posteriores.
• Fase II: tiene como objetivo proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto y establecer la relación dosis-respuesta; corresponden a estudios de exploración terapéutica.
• Los ensayos clínicos fase III evalúan la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en las condiciones de uso habituales y con respecto a las alternativas terapéuticas disponibles para la indicación estudiada. Se trata de estudios terapéuticos de confirmación.
• La fase IV se realiza después de la comercialización del fármaco para estudiar condiciones de uso distintas de las autorizadas y la efectividad y seguridad en la utilización clínica diaria.

Información básica sobre ensayos clínicos

El diseño del estudio debe contemplar básicamente:

• Justificación del ensayo
• La población susceptible de ser estudiada 
• La selección de los pacientes con su consentimiento a participar
• El proceso de aleatorización 
• La descripción minuciosa de la intervención
• El seguimiento exhaustivo que contemple las pérdidas y los retiros
• La medición de las variables de desenlace 
• La comparación de los resultados en los grupos de intervención y control
• Justificación y objetivos
  Los protocolos deben indicar toda la información relevante y las evidencias científicas que apoyen la realización del estudio. El tamaño muestral dependerá del objetivo principal que debe estar claramente definido.
• Tipo de ensayo clínico
  La integridad científica del ensayo y la credibilidad de los datos obtenidos en el mismo dependen sustancialmente del diseño.  
  - Tipo de control (placebo u otros). 
  - Descripción del proceso de aleatorización (procedimiento y consideraciones prácticas). 
• Selección de los sujetos
  - Criterios de inclusión y exclusión. 
  - Criterios diagnósticos para las patologías en estudio. 
  - Número de sujetos previstos (totales y por centros sí procede) y justificación de dicho tamaño muestral. 
  - Variables que se estudiarán en cada sujeto, con su escala de medida y calendario de recolección. 
  - Criterios de retiro y análisis previsto los abandonos y retiros. 
  - Tratamiento de las pérdidas pre-aleatorización. 
  - Duración aproximada del periodo de reclutamiento en función del número de pacientes disponibles. 
• Descripción del tratamiento
  - Descripción de la dosis, intervalo, vía y forma de administración y duración del tratamiento en estudio. 
  - Criterios para la modificación de pautas a lo largo del estudio. 
  - Tratamientos concomitantes permitidos y prohibidos. 
  - Especificación de la "medicación de rescate" en los casos en que proceda. 
  - En caso de tratamientos no permitidos, especificar el período de tiempo mínimo transcurrido desde su suspensión hasta que el sujeto pueda ser incluido en el estudio. 
  - Medidas para valorar el cumplimiento terapéutico. 
• Desarrollo del ensayo y evaluación de la respuesta
  Enfermedad en estudio. 
  Variable principal para valorar la eficacia o efectividad. 
  Número y tiempo de las visitas durante el periodo de estudio. 
  Descripción de los métodos (radiológicos, de laboratorio, etc.) utilizados para la valoración de la respuesta y control de calidad de los mismos. 
• Acontecimientos adversos
  - Indicación de la información mínima que se deberá especificar para los acontecimientos adversos (descripción, gravedad, duración, secuencia temporal, método de detección, tratamiento administrado en su caso, causas alternativas o factores predisponentes). 
  - Criterios de imputabilidad que se van a utilizar. 
  - Procedimientos para la notificación inmediata de los acontecimientos adversos graves o inesperados. 
  
• Aspectos éticos
  -Consideraciones generales: aceptación de las normas nacionales e internacionales al respecto (Declaración de Helsinki). Normas de buena práctica clínica. 
  - Información que será proporcionada a los pacientes y tipo de consentimiento que será solicitado en el ensayo clínico. 
  - Especificación de quién tendrá acceso a los datos para garantizar la confidencialidad. 
  - Contenidos del presupuesto del ensayo clínico 
  - Garantía de la existencia de una póliza de aseguramiento o indemnización