O ensaio clínico corresponde ao modelo de estudo que permite a avaliação experimental da eficácia ou efetividade e segurança de uma substância, medicamento, técnica diagnóstica ou intervenção terapêutica ou preventiva em seres humanos. 

Objetivos dos ensaios clínicos

• Avaliar o comportamento farmacodinâmico de um medicamento ou substância (absorção, distribuição, metabolismo ou excreção no organismo humano) 
• Estabelecer a eficácia para uma indicação terapêutica, profiláctica ou diagnóstica determinada. 
• Reconhecer o perfil das reações adversas e estabelecer a segurança

• Se considerará avaliação experimental aquele estudo em que os sujeitos sejam assinalados aos grupos de intervenção terapêutica de forma aleatoria, ou se condicione, direta ou indiretamente, o processo de prescrição médica habitual. 
• Se considerará sempre avaliação experimental aquele estudo em que se utilice uma substância não autorizada ou em condições de uso diferentes às autorizadas. 
• Não se considerará ensaio clínico à administração de uma substância ou medicamento a um só paciente no âmbito da prática médica habitual com o único propósito de conseguir um beneficio para ele mesmo (uso compasivo). A prática médica e a liberdade profissional de prescripção do médico não amparam, em nenhum caso, ensaios clínicos não autorizados, nem a utilização de substâncias não permitidas ou declaradas à autoridade sanitária. 

Fases dos estudos de pesquisa clínica

Fases do desenvolvimento clínico
Clássicamente o desenvolvimento clínico de um produto farmacêutico se divide em 4 fases consecutivas, que se podem superpor. Estas fases se diferenciam pelos objetivos:

• Fase I:  inclui os primeiros estudos que se realizam em seres humanos que pretendem demonstrar a segurança do composto e orientar a pauta de administração mais adequada para estudos posteriores. 
• Fase II: tem como objetivo proporcionar informação preliminar sobre a eficácia do produto e estabelecer a relação dose-resposta; correspondem a estudos de exploração terapêutica. 
• Os ensaios clínicos fase III avaliam a eficácia e segurança do tratamento experimental nas condições de uso habituais e com respeito às alternativas terapêuticas disponíveis para a indicação estudada. Trata-se de estudos terapêuticos de confirmação. 
• A fase IV se realiza depois da comercialização do fármaco para estudar condições de uso diferentes das autorizadas e a efetividade e segurança na utilização clínica diaria. 

Informação básica sobre ensaios clínicos

A estrutura do estudo deve considerar basicamente:

• Justificação do ensaio 
• A população sucetível de ser estudada 
• A seleçaõ dos pacientes com seu consentimento a participar 
• O processo de aleatorização 
• A descrição detalhada da intervenção 
• O seguimento rigoroso que considere as perdas e os retiros 
• A medição das variáveis de desenlace 
• A comparação dos resultados nos grupos de intervenção e controle 
• Justificação e objetivos
  Os protocolos devem indicar toda a informação relevante e as evidências científicas que apoiem a realização do estudo. O tamanho da amostra dependerá do objetivo principal que deve estar claramente definido. 
• Tipo de ensaio clínico
  A integridade científica do ensaio e a credibilidade dos dados obtidos no mesmo dependem substancialmente da estrutura. 
  - Tipo de controle (placebo ou outros). 
  - Descrição do processo de aleatorização (procedimento e considerações práticas).
• Seleção dos sujeitos
  - Critérios de inclusão e exclusão. 
  - Critérios diagnósticos para as patologías em estudo. 
  - Número de sujeitos previstos (totais e por centros se aplica) e justificação do tamanho da amostra. 
  - Variáveis que se estudarão em cada sujeito, com sua escala de medida e calendário de recoleção. 
  - Critérios de retiro e análise previsto dos abandonos e retiros. 
  - Tratamento das perdas pre-aleatorização. 
  - Duração aproximada do período de recrutamento em função do número de pacientes disponíveis. 
• Descrição do tratamento
  - Descrição da dose, intervalo, vía e forma de administração e duração do tratamento em estudo. 
  - Critérios para a modificação de passos ao longo do estudo. 
  - Tratamentos concomitantes permitidos e proibidos. 
  - Especificação da "medicação de resgate" nos casos em que aplica. 
  - No caso de tratamentos não permitidos, especificar o período de tempo mínimo transcorrido desde sua suspensão hasta que o sujeito possa ser incluído no estudo. 
  - Medidas para valorar o cumprimento terapêutico. 
• Desenvolvimento do ensaio e avaliação da resposta
  Doença em estudo. 
  Variável principal para valorar a eficácia ou efetividade. 
  Número e tempo das visitas durante o período de estudo. 
  Descrição dos métodos (radiológicos, de laboratório, etc.) utilizados para a valoração da resposta e controle de qualidade dos mesmos. 
• Acontecimentos adversos
  - Indicação da informação mínima que se deverá especificar para os acontecimentos adversos (descrição, gravedade, duração, sequência temporal, método de deteção, tratamento administrado em seu caso, causas alternativas ou fatores predisponentes). 
  - Critérios de imputabilidade que se vão a utilizar. 
  - Procedimentos para a notificação imediata dos acontecimentos adversos graves ou inesperados. 
  
• Aspectos éticos
  -Considerações gerais: aceptação das normas nacionais e internacionais ao respeito (Declaração de Helsinki). Normas de boa prática clínica. 
  - Informação que será proporcionada aos pacientes e tipo de consentimento que será solicitado no ensaio clínico. 
  – Especificação de quem terá acesso aos dados para garantir a confidencialidade. 
  - Conteúdos do orçamento do ensaio clínico 
  - Garantía da existência de seguro ou indemnização